Jau 17 gadus vecāki, kuru bērniem diagnosticēta cerebrālā trieka, autisms vai neiroloģiskās attīstības traucējumi, dodas uz Djūka Universitātes Medicīnas Centru, lai saņemtu terapiju ar cilmes šūnām. Šo gadu laikā Djūka centrā 19 pētījumos ar nabassaites asins vai audu šūnām ir iesaistījušies simtiem bērnu. Papildus tam – neatkarīgi no pētījumiem, bērni ar neiroloģiskās attīstības traucējumiem saņēmuši arī terapiju ar nabassaites asins cilmes šūnām.
Gan cerebrālā trieka, gan autisms ir plaši zināmi neiroloģiskas saslimšanas stāvokļi, kas ietekmē cilvēku visas dzīves garumā, turklāt tiem nepastāv plaši pieejama ārstēšana. Statistika liecina, ka ASV astoņgadīgu bērnu vecuma grupā 1 no 54 bērniem tiek diagnosticēts autisms.
Kas ir paplašinātās pieejamības programma (PPP)?
Kopš 2010. gada visi pētījumi notiek FDA (pārtikas un medikamentu pārvaldes organizācija) kontrolē, un kopš 2017. gada oktobra – arī pētījumos neiekļautā terapija notiek saskaņā ar FDA apstiprināto PPP.
Tā ir sistēma, kas ASV cilvēkiem ar nopietnām saslimšanām ļauj saņemt terapiju, kas nav vēl plaši pieejama tirgū. Ja kāda pacientu grupa saņem FDA apstiprinājumu, to iekļauj PPP. Šī paplašinātā pieeja ir veidota, lai pacienti ar dzīvību apdraudošām vai dzīves kvalitāti un ikdienas funkcijas nopietni traucējošām saslimšanām saņemtu līdzjūtīgu ārstēšanu.
Lai kāda metode taptu iekļauta šajā programmā, tai jābūt ar pozitīvu ieguvumu – risku attiecību, kā arī salimšanai nav piemērotas citas terapijas metodes.
Šī programma ļauj bērniem ar autisma spektru saņemt terapiju ar savām, brāļa vai māsas nabassaites asinīm. Šīs asinis tiek ņemtas no cilmes šūnu bankām, kurās vecāki tās bija saglabājuši pēc bērna piedzimšanas.
Kādi ir pierādījumi nabassaites cilmes šūnu pielietošanas jēgai pacientiem ar autismu?
Djūka Universitātes paspārnē līdz šim ir pabeigti 2 pētījumi, saistībā ar autisma terapiju. 2017. gadā publicētā pētījumā 25 bērni (vidēji 4,6 gadus veci) saņēma cilmes šūnu terapiju. Pētījuma beigās šiem bērniem tika konstatēti uzlabojumi gan uzvedības, gan psiholoģiskajos parametros.
Jaunākā 2020. gada randomizētajā, placebo kontrolētajā pētījumā tika iekļauti 180 bērni ar autismu (vidēji 5,5 gadus veci). Bērni saņēma cilmes šūnu preparātus no pašu vai arī atbilstoši piemeklētu donoru nabassaites asinīm. Nabassaites asins infūzija bija droša un labi panesamam, kā arī daļai bērnu pēc vienas nabassaites asins cilmes šūnu transplantācijas ievērojami uzlabojās komunikācijas prasmes un uzlabojās ilgstošas uzmanības noturēšanas uz rotaļlietām prasmes un vēl citi smadzeņu darbības rādītāji. Taču šādus uzlabojumus neuzrādīja visi pētījuma dalībnieki, līdz ar to kopumā viena nabassaites asins cilmes šūnu infūzija nebija saistīta ar uzlabotām socializācijas prasmēm vai samazinātiem autisma simptomiem. Ir nepieciešams veikt vairāk pētījumu.
Joprojām norisinās arī pētījums, saistībā ar autisma terapiju PPP programmas ietvaros, ar līdz šim lielāko iekļauto dalībnieku skaitu – 464 personas. Līdzšinējās publikācijas apstiprina metodes pielietojuma drošumu. Tomēr process joprojām ir klīnisko uzlabojumu izvērtējuma stadijā.
Jāatzīst, ka līdzšinējie pētījumu rezultāti apliecina, ka uzlabojums pēc nabassaites asins cilmes šūnu terapijas tiek panākts noteiktām pacientu grupām ar noteiktām cilmes šūnu devām. Autisma gadījumā būtisks ieguvums ir bērniem, kuru neverbālais IQ pārsniedz 70.
Paralēli šiem pētījumiem tiek veikti arī pētījumi pierādot nabassaites audu mezenhimālo cilmes šūnu (NA-MCŠ) efektivitāti un drošumu autisma ārstēšanā. Par to liecina gan 2019. gada, tā 2020. gada pētījumu publikācijas. Personas ar autismu cieš no attīstības traucējumiem, kas ietekmē saziņu, uzvedību un sociālo mijiedarbību. Tāpat arī bērniem ar autismu raksturīgas imūnsistēmas disregulācijas un iekaisuma problēmas, tai skaitā pastāvīgs neironu iekaisums.
Pētījumu publikācijās uzmanība tika vērsta uz NA-MCŠ drošumu un efektivitāti, ievadot tās bērniem, kuriem diagnosticēts autisms. NA-MCŠ piemīt imūnmodelējošas un pretiekaisuma īpašības, un tās ir droši lietotas dažādu slimību ārstēšanai. Daļai pētījuma dalībnieku slimības rādītāji ārstēšanas laikā salīdzinot ar sākotnējo stāvokli samazinājās, ierindojot tos zemākā autiskā spektra traucējumu simptomu kategorijā, savukārt daļai dalībnieku krietni samazinājās arī iekaisuma līmeņa rādījumi. Jāatzīmē, ka labākos slimības novērtējuma rādītājus dalībnieki sasniedza 3 mēnešus pēc pēdējās cilmes šūnu ievades. Taču joprojām ir jāturpina pētīt iespējamās saiknes starp iekaisuma līmeni un autisma simptomiem.
Kāpēc cilmes šūnu terapija pacientiem ar neiroloģiskās attīstības traucējumiem joprojām tiek dēvēta par “nepierādītu” terapiju?
Lai kādu terapijas veidu FDA apstiprinātu pilnībā, tam jābūt izgājušam pilnīgi visus pētījumu posmus. Sanāk, ka visas metodes, neatkarīgi no tā, cik daudzsološi ir līdzšinējie klīnisko pētījumu rezultāti, tiek atzītas par nepierādītām. Protams, tas nenozīmē, ka praktizējošie ārsti tās nepielieto. Ir daudz medikamentu, kas vēl nav oficiāli reģistrēti, taču tiek izmantoti pacientu ārstēšanā, ja tiem ir pietiekami efektivtātes un drošuma pierādījumi.
Izmantotie literatūras avoti:
https://parentsguidecordblood.org/en/news/parents-guide-duke-expanded-access-program-cord-blood-neurodevelopmental-disorders
https://stemcellsjournals.onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1002/sctm.16-0474
https://www.jpeds.com/article/S0022-3476(20)30334-6/fulltext
